USA: Ämne från lamm kan bota Hurlingtons sjukdom

Mike och Heather Ludlam har fött upp får på sin gård i Hopkins sedan 1993. De har fött upp renrasiga Shetlands- och Targheefår, båda gamla lantraser.

Numera väljer paret Ludlam avelsdjur med ett annat mål – de testar och väljer lamm som bär en recessiv gen för en förödande fårsjukdom. Sjukdomen skulle hindra lammen att nå vuxen ålder, men de är ytterst värdefulla då de producerar ämnet GM1-gangliosid som forskare behöver när de skapar nya behandlingar mot Huntingtons sjukdom och liknande neurologiska sjukdomar hos människor.

För Ludlams är uppdraget personligt, Mikes syster Dory dog av Huntingtons sjukdom mars 2012 vid en ålder av 51. De lärde sig att alla däggdjur producerar GM1-gangliosid, men att får med rätt genetiska fel producerar upp till 40 gånger mer än friska kor eller får. Detta ämne skördas vid slakt från lammens hjärna, ryggrad och inre organ, och kan användas av forskare för att skapa behandling för flera allvarliga mänskliga sjukdomar. Lamm börjar inte utveckla symptom på sjukdomen förrän de är 5-6 månader gamla, och vid den åldern skulle de ändå gått till slakt om de fötts upp för köttproduktion.

Lammens arvsmassa kan bestämmas genom ett enkelt blodprov när de är några dagar gamla, och de som testar positivt för sjukdomen avskiljs vid avvänjning och säljs för forskning.

De som visar sig vara bärare av genen rekryteras till avel eller går till slakt som vanligt. Det genetiska felt påverkar inte köttet.

Medan fåruppfödare arbetar för att höja antalet djur som kan producera GM1-gangliosid, arbetar forskarna med att utveckla säkra former av ämnet som samlats in från lammen. Former som kan injiceras eller inhaleras.

Resultat testade på möss är mycket lovande, där möss som drabbats av Huntingtons snabbt återfår normal motorik efter några injektioner av ämnet som samlats in från lammhjärnor.

I januari 2015 godkände amerikanska U.S. Food and Drug Administration att GM1 från får används i den typ av studier som är det första steget mot kliniska prövningar.

– När vi hörde om möjligheten att föda upp får med en genetisk egenskap som kan hjälpa till att behandla patienter med Huntingtons sjukdom ville vi genast delta i projektet, säger Heather Ludlam. Det är fantastiskt att äntligen kunna göra något för att bekämpa Huntingtons sjukdom efter alla dessa år. Vi har åtagit oss att föda upp dessa får, och är också engagerade i att hjälpa till med att hitta medel för att man ska kunna göra kliniska prövningar av GM1.

Hela artikeln
Michigan Live: Farmers raising genetically flawed sheep seek a cure for Huntington’s disease ››
Översatt med Google ››